美国FDA：批准Biogen公司的Aducanumab用于治疗阿尔茨海默病

6月7日，美国FDA官网发布，经加速批准途径批准Biogen公司的Aducanumab用于治疗阿尔茨海默病，该药物可用于早期患者延缓疾病发展，是FDA自2003年以来批准的首个阿尔茨海默病治疗方法。据Fierce Pharma网站报道，该药物定价为平均每次用药4312美元，每名患者年平均治疗费用约5.6万美元。

FDA介绍，阿尔茨海默病是一种不可逆转的进行性大脑疾病，会逐渐破坏记忆和思维功能，美国至少有620万患者。阿尔茨海默病的具体原因尚不清楚，但其特征是大脑的内部病理变化，包括淀粉样斑块和神经元纤维的变化等等，导致神经元及其连接的丢失。目前可用的药物只能控制疾病的症状，而此项新治疗方案是第一种针对疾病病理过程的疗法。

医疗资讯网了解到，Aducanumab是一种单克隆抗体，可以清除大脑中一种具有毒性作用的β-淀粉样蛋白。一旦该蛋白占据大脑重要结构，Aducanumab就不能逆转阿尔茨海默病相关的损害。因此，该药物的治疗目标在于在β-淀粉样蛋白造成不可逆转的伤害之前削弱其毒性。

作为药物早期试验研究者之一，纽约长老会医院阿尔茨海默病预防专家Richard Isaacson博士解释说，该药物针对的是疾病的早期症状阶段，即阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍。我们必须降低治疗期望值，即只能用于早期患者。如果真的是一个重度痴呆症患者，不能说话和交流，那么这种药物无法治疗。

FDA补充指出，Aducanumab经“加速批准途径”批准，这种途径可以基于药物对替代终点的影响。替代终点可以预测对患者的临床益处，需要批准后再验证药物提供的预期临床益处。3482名患者研究结果显示，接受治疗的患者β-淀粉样蛋白显著减少，而研究对照组的患者β-淀粉样蛋白没有减少，这种结果支持Aducanumab的加速批准流程，即将大脑中β-淀粉样蛋白减少作为评价疗效的替代终点。

另外一项研究中，与接受安慰剂的患者相比，接受高剂量Aducanumab治疗的患者用药18个月后认知健康下降率减少了22%，这意味着他们早期阿尔茨海默病的进展减缓。