艾美赛珠单抗新适应症上市申请进入“在审批”

中国国家药监局（NMPA）药品注册进度查询结果显示，罗氏（Roche）提交的艾美赛珠单抗注射液（emicizumab）新适应症上市申请，其办理状态已更新为：在审批，这意味着该新适应症有望近期在中国获批。根据NMPA药品审评中心（CDE）优先审评公示，该申请适应症为：适用于不存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病患者。

截图来源：NMPA官网

A型血友病是由于X染色体连锁的凝血因子Ⅷ缺乏、凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病。患者血液不能正常凝固，易出现不受控和频繁的持续或自发性出血。目前，许多针对体内不含因子VIII抑制物的A型血友病预防性疗法都需要患者每周进行多次注射。即使注射药物后，患者还是会出现出血情况，他们急需新的疗法来改善治疗和生活。

医疗资讯网了解到，艾美赛珠单抗是全球血友病治疗领域的一款重磅药，为一款双特异性因子IXa和因子X抗体，它可以将激活天然凝血级联所需的因子IXa和因子X聚集在一起，帮助A型血友病患者恢复凝血功能。

2018年底，艾美赛珠单抗已在中国获批用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）的常规预防性治疗，以防止出血或降低出血发生的频率。2020年5月，罗氏再次递交艾美赛珠单抗的新适应症上市申请，该申请还被CDE纳入优先审评，适用于不存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病患者。

截图来源：CDE官网

根据罗氏早前发布的新闻稿，艾美赛珠单抗曾在两项针对体内不含因子VIII抑制物的A型血友病患者的3期试验中获得积极结果，研究显示它能显著降低患者需要治疗的出血情况，具有良好的具有临床意义的出血控制结果，且安全性良好。艾美赛珠单抗对于A型血友病患者群体而言是一款意义重大的新药，可以减少出血情况，并使患者仅需每周、每两周或每四周进行一次注射即可。