新药加快获批然而上市后应该做的临床试验缺失36%！！！

时间：2019-09-02 来源：浏览：次

FDA在1992年设立“加快核准项目”（Accelerated Approval Program），很洪流平上加速了一些新药问世的步骤。作为加快核准的前提，FDA也要求医药公司在加快获批后，担保对这些药物开展上市后临床研究。但凭证法令要求准期开展的上市后临床试验，毕竟有几多？

缺失的36%

本周，一项新颁发于Manufacturing & Service Operations Management的研究，回首了FDA要求开展的一系列临床试验，发明从1992年到2008年，在全部被要求开展上市后临床试验的药品中，36%从未做过上市后临床试验。50%的试验均匀必要5年时刻才气启动。

论文作者，来自内布拉斯加大学林肯商学院的Liang（Leon）Xu以为，药品得到加快核准的企业，有的并没有几多动因去做上市后临床研究。一方面，上市后临床研究不易开展，也存在本钱奋发等身分。另一方面，取消一种上市药品必要时刻。假如没有证明药品无效的证据，就不能当即执行。

解读：加快核准是有前提核准

《1992年处方药出产商付费法案》(Prescription Drug User Fee Act of 1992）要求FDA设立加快核准通道。因为得降临床功效数据必要耗费很长时刻，通过加快核准通道上市的药品，应承基于一个更换终点先核准用于治疗严峻疾病，满意未竟的医疗需求。凭证法案划定，基于这类终点获得加快核准的药品，要开展上市后临床试验，证实预期的临床效益。假如上市后简直证性试验表现，确实具有临床获益，FDA将给以药物通例核准。假如上市后试验未能表现药物对患者具有临床获益，申请人没有尽职开展上市后临床研究，FDA的禁锢措施将有权取消加快核准的药品或顺应症。

怎样促进开展上市后临床试验

《1992年处方药出产商付费法案》颁布后，FDA对加快核准的依靠逐渐加大，越来越多的药品通过加快核准上市。但即便不少上市后临床试验没有准期开展，禁锢机构对这些药品也不能简朴地一撤了之。那么禁锢机构是否应思量在有前提核准之前，就通过有用的本领，促使加快核准的药品出产商开展上市后临床试验？

这篇论文的作者提出了一些提议。他们指出，可以对现有的新药申请付费制度做些改变，将现行的申请付费与上市后临床研究截至日期挂钩。用新的付费方法代替今朝的付费方法，就也许操作现有的器材确保开展上市后临床研究。这笔用度将取决于药物乐成上市的也许性，以及未经证实的药物从市场上撤市的可执行性。

参考资料

1. FDA. Prescription Drug User Fee Rates for Fiscal Year 2020.Aug 2， 2019.Retrieved Aug 31，2019 from https://www.federalregister.gov/documents/2019/08/02/2019-16435/prescription-drug-user-fee-rates-for-fiscal-year-2020

2. 21 CFR 314. Subpart H. Retrieved Aug 31，2019 from https://www.law.cornell.edu/cfr/text/21/part-314

3. Michael Cipriano. Golodirsen Rebuff: Did Exondys 51 Review Strife Influence US FDA's Decision? Aug 20, 2019. https://pink.pharmaintelligence.informa.com/PS140711/Golodirsen-Rebuff-Did-Exondys-51-Review-Strife-Influence-US-FDAs-Decision

4. FDA. Accelerated Approval. Retrieved Aug 31, 2019 from https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/accelerated-approval

5. New Research Reports Over One-third of Pre-Approved Prescription Drugs Have Not Completed the FDA Approval Process. Retrieved Aug 31, 2019 from https://www.informs.org/About-INFORMS/News-Room/Press-Releases/New-Research-Reports-Over-One-third-of-Pre-Approved-Prescription-Drugs-Have-Not-Completed-the-FDA-Approval-Process