一批国产重磅新药有望获批上市，涉及白血病、骨髓纤维化等治疗领域

　　随着新药审批审评提速，国内新药研发环境向好，国产药企在持续的研发投入下，研发成果不断，从公开消息来看，接下来有一批国产重磅新药有望获批上市，涉及白血病、骨髓纤维化等治疗领域。
 
　　盐酸杰克替尼片
 
　　泽璟制药11月30日发布的投资者关系活动记录表披露，2022年1月-11月，公司在研发方面取得多项成果，其中提及了盐酸杰克替尼片这一产品，该药一线治疗中、高危骨髓纤维化III期临床试验期中分析达到试验主要终点，新药上市申请(NDA)已于10月份获国家药监局受理，公司表示正与CDE保持密切沟通，并将配合做好后续审评审批环节的相应工作，希望可以尽早获批。
 
　　公开信息显示，国内骨髓纤维化患者年新发约6万，存量患者数预计约30万人，目前骨髓纤维化适应症在国内市场的渗透率还比较低，杰克替尼有望凭借突出的疗效和安全性，成为一线治疗骨髓纤维化、芦可替尼不耐受或复发骨髓纤维化病人的新选择。
 
　　赫基仑赛注射液
 
　　12月14日消息，合源生物宣布NMPA已正式受理赫基仑赛注射液(拟定)(CNCT19细胞注射液)治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)的新药上市申请(NDA)。该药是中国白血病治疗领域头个获得NDA受理并有望头个获批的CAR-T细胞治疗产品，也是有望头个获批的中国全自主研发的靶向CD19 CAR-T细胞治疗产品。目前该药已获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)“突破性治疗药物(BTD)”认定和美国FDA”孤儿药”资格认定。
 
　　白血病是非常常见的血液肿瘤，国内白血病发病率约为每年6.21/10万，目前临床仍缺乏有效治疗手段，存在巨大的未被满足的临床需求，急需新的有效治疗延长患者的生存和提高患者生活质量。该药若成功上市，将给广大患者带来新希望。
 
　　Nefecon
 
　　11月，云顶新耀消息称，中国国家药品监督管理局(NMPA)已受理Nefecon的新药上市许可申请(NDA)，用于治疗具有进展风险的原发性IgA肾病(IgAN)成人患者。中国国家药品监督管理局于2020年12月将Nefecon纳入突破性治疗(BTD)品种。此外，Nefecon在中国台湾地区和韩国被授予加速审批资格。
 
　　云顶新耀指出，Nefecon是50年来全球头款针对IgA肾病的治疗药物，也是公司商业化的重点产品之一。
 
　　IgA肾病是导致慢性肾脏病(CKD)和肾功能衰竭的主要病因，是一种与进行性肾损伤相关的慢性、进行性自身免疫性疾病。在中国，慢性肾病是严重威胁公众健康的疾病之一，约有500万人受IgA肾病困扰。
 
　　值得一提的是，除Nefecon以外，云顶新耀的另一款针对肾病治疗的候选产品EVER001的1b期临床试验申请也于今年9月获国家药监局批准。EVER001是新一代共价可逆的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，正在开发用于治疗肾小球疾病。另外，云顶新耀还有多个肾病研发项目处于临床前阶段，进展快的一款针对肾小球肾病的候选药物预计将在未来两年内提交临床试验申请。